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(Mise à jour de l'article du 3 septembre: ajout de détails sur les tarifs au paragraphe 1, de commentaires d'aidants au paragraphe 5 et de commentaires d'analystes aux paragraphes 7 et 8; modification de la date de publication)
par Siddhi Mahatole et Christy Santhosh
Ionis Pharmaceuticals a annoncé vendredi qu’elle fixerait le prix de son nouveau traitement approuvé contre la maladie d’Alexander à 285 000 dollars par dose, au lendemain de l’autorisation accordée par la FDA américaine à ce médicament injectable, qui devient ainsi le premier traitement approuvé pour cette maladie génétique chez les adultes et les enfants.
La maladie d’Alexander est uneaffection neurodégénérative rarequi se manifeste souvent dès la petite enfance; elle endommage les cellules cérébrales et entraîne des troubles de la motricité, de la parole et de la déglutition. Selon les Instituts nationaux de la santé (NIH), elle touche moins de 1 000 personnes aux États-Unis.
Ionis prévoit que le chiffre d’affaires maximal du traitement à base de zilganersen, commercialisé sous le nom de Zanvastro, dépassera les 100 millions de dollars et a indiqué que le médicament serait disponible aux États-Unis dans les semaines à venir.
Dans une étude portant sur les phases précoces à avancées de la maladie, les patients atteints de la maladie d’Alexander ayant reçu une dose de 50 mg de Zanvastro ont présenté une amélioration statistiquement significative de leur vitesse de marche, évaluée par un test de marche sur 10 mètres à 61 semaines.
Jenny Pearson, dont la fille a participé à l’essai clinique d’Ionis sur la maladie d’Alexander, a qualifié cette autorisation de “miracle” qui offre aux familles un véritable espoir au lieu de les laisser sans solution.
Le Zanvastro est administré par injection dans le canal rachidien tous les trois mois par un professionnel de santé.
Jay Olson, analyste chez Oppenheimer, a déclaré que cette autorisation réduisait considérablement les risques liés au portefeuille de produits neurologiques d’Ionis, notamment l’obudanersen pour le syndrome d’Angelman, dont les données d’essai de phase avancée sont attendues au second semestre 2027.
“ Nous ne considérons pas que l'échec récent del'apazunersen d'Ultragenyx RARE.O dans le traitement du syndrome d'Angelman ait un impact négatif sur les chances de succès de l'obudanersen”, a ajouté M. Olson.
Ionis a indiqué qu’elle continuerait à étudier le Zanvastro dans le cadre d’un essai de prolongation en ouvert.
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